新闻事件回顾
2009年5月1日，卫生部印发的《医疗技术临床应用管理办法》规定，干细胞治疗技术因涉及伦理问题、安全性及有效性，尚需规范而被列入第三类医疗技术。《办法》明确要求，若用于临床治疗，需经卫生部审批，否则将追究医疗机构主要负责人和直接责任人责任。迄今为止，除造血干细胞治疗血液病，全国尚未有任何一家医疗机构的干细胞治疗得到受理和审评。
2009年5月14日，《Nature》杂志以头条新闻形式刊登了对中国干细胞治疗安全性忧虑的文章。目前国内相当数量的临床机构在开展干细胞临床治疗项目。中国卫生部已经推行干细胞临床治疗法规，然而，这一法规并没有阻挡干细胞疗法的市场化，面对如火如荼的干细胞治疗市场，相关领域专家表示了对干细胞疗法的担忧。现在全世界的患者涌向中国，接受未被批准的干细胞治疗，这些没被批准的治疗方案不仅危害患者的健康，还有可能引发民众对干细胞疗法的错误认识。
2011年4月18日，央视《经济半小时》播出的干细胞移植“神奇疗效”调查揭露，国内很多临床机构在大肆宣传和开展干细胞治疗项目，涉及糖尿病、脑瘫、重症肌无力等疾病。不少疑难杂症患者，对干细胞移植治疗趋之若鹜，但结果更多的却是事与愿违。记者采访了多位曾接受过干细胞治疗的患者及其家属，多位受访者表示，在花费数万甚至数十万元治疗费用后，这种新的治疗方法并没有换来他们所期待的疾病康复。对目前国内干细胞治疗的混乱局面，记者走访了国内相关领域的专家学者，他们表示干细胞治疗目前仍处于临床研究阶段，任何临床医疗机构在未经许可的情况下不得开展这一新的治疗技术。但是，在利益的驱使下，越来越多的医院将这种尚未完全成熟的技术应用于临床治疗。
“无所不能”的干细胞
干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种细胞。根据干细胞的发育潜能可分为三类：全能干细胞(totipotent stem cell，TSC)、多能干细胞（pluripotent stem cell）和单能干细胞（unipotent stem cell）。胚胎干细胞的发育等级较高，属于全能干细胞，而成体干细胞的发育等级较低，是多能或单能干细胞。由于胚胎干细胞的临床应用涉及重大伦理问题，目前各国政府对这一领域的研究尚有诸多顾虑。
基于干细胞的分化潜能，科学家可以根据需要，利用干细胞的“再生”功能修补受损的组织，甚至再造组织或器官。
1998年，美国威斯康星大学的James Thomson在实验室成功建立了世界上第一株人类胚胎干细胞系。这一研究成果极大地推动了对人类干细胞的研究，加速了利用干细胞治疗人类疾病的步伐。目前大量基础研究证实，干细胞移植治疗在多种人类疾病模型具有肯定的疗效，是一种应用前景非常广阔的治疗技术。
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干细胞移植前景广阔
近些年来，随着细胞生物学尤其是干细胞研究的快速发展，全球在细胞治疗领域已经进行了大量的探索，取得了一系列令人振奋的成果。其中，干细胞移植在心血管系统疾病、神经系统疾病、肌肉骨骼相关疾病、糖尿病等的临床试验中取得了初步肯定的效果。
2007年4月，巴西圣保罗大学Ribeirao Preto医学院的Voltarelli JC等报道，15例1型糖尿病患者经自体非清髓造血干细胞移植治疗后，14例患者成功脱离胰岛素治疗（1例35个月，4例至少21个月，7例至少6个月，2例起效较晚者分别为1个月和5个月）。
2004年5月，《中华糖尿病杂志》发表了首都医科大学血管外科研究所郭连瑞等题为《自体骨髓干细胞移植治疗糖尿病足13例报告》的报告，13例糖尿病足患者经骨髓干细胞移植治疗后，小腿疼痛缓解率为100%，足部疼痛改善率为84.6%，保肢率为80%，冷、凉感觉改善率为100%。7例患者的8条下肢动脉造影显示有新生侧支血管形成。研究认为，对由于下肢远端动脉流出道差或年老体弱或伴发其他疾病等不能接受搭桥术的患者，自体骨髓干细胞移植治疗糖尿病足是一种有效的方法。
南京鼓楼医院的孙凌云教授是较早开展干细胞治疗系统性红斑狼疮研究的国内学者之一。 早在1998年，孙凌云即开始尝试用造血干细胞移植治疗系统性红斑狼疮。一例对其他药物疗效不好的29岁女性重症狼疮患者接受自体造血干细胞移植后，患者临床症状和体征明显改善，免疫学指标好转。
2003年，孙凌云等人又开始对骨髓间质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮开展研究。2010年6月，《Arthritis Rheum》杂志登载了其领导的研究小组应用人脐带来源的间充质干细胞治疗严重、难治性系统性红斑狼疮（SLE）的临床研究结果。16例严重、难治性SLE患者，经静脉输注人脐带间充质干细胞治疗后（平均随访15个月），患者SLEDAI评分及临床症状均获得显著改善，疾病相关实验室指标，如血清ANA水平、anti-ds DNA抗体、血清白蛋白、补体C3及肾功能等也进一步佐证了临床结果。所有入组患者的临床疗效得到持续，至文章发表时未有患者复发，或发生与治疗相关的死亡。
2001年1月，《柳叶刀》杂志报道了法国医生Menasche用肌成纤维细胞成功治疗了一例72岁急性缺血性心力衰竭患者。细胞移植5个月后，患者移植肌成纤维细胞的梗死瘢痕区出现了“心肌”收缩迹象。
2003年4月，《中国病理生理杂志》登载了中山大学附属第一医院、中山大学组织工程与干细胞中心陈运贤等人有关自体骨髓干细胞原位移植治疗急性心肌梗死的临床研究，12例初次急性心肌梗死患者在常规治疗的基础上进行自体骨髓干细胞心肌梗死原位移植治疗，4周后，患者的心肌梗死面积由36.0%±8.3%下降至18.0%±5.8 %。结果初步表明，自体骨髓干细胞原位移植能缩小心肌梗死的范围，改善心功能。
2005年5月17日，北京海军总医院成功为一名出生70 多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术。移植前，患儿全脑皮质严重萎缩，呈现空洞脑，诊断为严重的缺血、缺氧性脑病，脑性瘫痪前期。移植17天后，患儿的智力发育达到同龄小儿水平。这一报道在当时属世界首例。
截至目前，国内期刊共发表了干细胞治疗各种疑难杂症，包括糖尿病、心肌梗死、中风、神经损伤、系统性红斑狼疮等的临床研究千余篇。其中，治疗糖尿病的临床报道近300篇，多数研究认为干细胞移植治疗糖尿病安全有效。
除了糖尿病，目前国内开展的干细胞治疗项目还有，脑瘫、重症肌无力、儿童孤独症、肝病、中风、硬皮病、系统性红斑狼疮、充血性心力衰竭、脊髓损伤等，几乎涵盖了所有目前缺乏有效治疗手段的疾病。
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干细胞治疗的安全性堪忧
虽然干细胞被认为是最有治疗前景的技术，但是，干细胞属于未分化的前体细胞，具有“无限增殖”和“多向分化”的潜能，因此，注入体内后，其在体内的增殖、分化过程存在相当的不确定性，谁也无法保证移植到体内的干细胞会100%分化为我们想要的细胞或组织。
2007年11月，北海道大学医学院的Toshiyuki Bohgaki医生在随访一例用造血干细胞移植治疗的难治性系统性硬化症患者时发现，该患者在接受造血干细胞移植后6～55个月，先后发生了多重自身免疫病表现，包括血小板减少、Grave's病、膜增殖性狼疮肾炎、抗磷脂综合征等。作者认为，患者体内缺乏CD4+CD25+Foxp3+调节性T细胞是造成自身免疫病发病的关键，另外，Th17细胞分泌的大量细胞因子Th17也是促进疾病进展的因素之一。
2009年2月，《Nature》杂志报道，1例患有遗传性共济失调症的13岁男孩在接受3次人胚胎神经干细胞移植后，其大脑和脊髓中发现肿瘤生长。研究人员在分析手术切除的肿瘤标本后证实，肿瘤细胞并非来自患者本身，而是来自移植的干细胞。
2010年，泰国曼谷Chulalongkorn 大学研究人员报道了一例狼疮性肾炎患者进行自体干细胞注射后发生不良事件的报道。该患者女性，46岁，患有系统性红斑狼疮20余年，在2000年病理诊断为弥散性增殖型狼疮肾炎。在2006年，该患者选择在私人诊所进行自体干细胞治疗。首先从外周血中分离自体干细胞，然后直接将自体干细胞经皮注射到患者双肾部位。经过自体干细胞的治疗，该患者肾功能并没有好转，3个月后开始进行血液透析治疗。透析6个月后，患者左侧腰部疼痛，并出现血尿。后期观察到在注射部位形成了肿块。超声和MRI证实左肾盂部位有4cm增强影。肾切除术显示肿块组织是自体骨髓组织增生性损害，研究人员认为病理学改变是由干细胞衍生或者诱导形成的，该病例报道显示自体骨髓组织增殖损害可能是干细胞治疗的并发症。
作为当今医学生物技术研究的前沿领域，干细胞的临床应用必须以完善的基础实验和动物实验为依据, 对其在人体移植的安全性进行全面的评价，包括致瘤性、遗传稳定性、免疫排斥反应、培养体系的安全性、功能有效性等。这些问题是干细胞应用于人体之前不能回避而又必须解决的。
国内干细胞临床应用现状
我国的国家食品与药品监督管理局在1999年修订颁布了《人的体细胞治疗申报临床试验指导原则》，该原则对进行体细胞治疗的人体临床试验制定了具体的实施细则。2009年，卫生部将其列入第三类医疗技术，由卫生部负责技术审定和临床应用管理。研究机构证实动物试验和临床试验有效，提交申请给卫生部，经卫生部审定批准后再用于临床治疗。这整个过程大约需要经历12个月的时间。脐带血造血干细胞治疗技术、造血干细胞（脐带血干细胞除外）治疗技术；胚胎干细胞和成体干细胞并未涉及。技术审核机构为省级卫生行政部门指定机构，负责审定技术临床应用的卫生行政部门为省级卫生行政部门。迄今为止，除造血干细胞治疗血液病，全国尚未有任何一家医疗机构的干细胞治疗得到受理和审评。
利用中国期刊全文数据库，以“干细胞治疗”为检索词，1995年～2011年间共发表相关论文4600余篇，其中近1/3为临床应用研究。参与发表上述论文的临床医疗机构有数百家。加上没有公开发表论文的，国内已经开展或正在开展干细胞治疗研究和临床应用的医疗机构可能更多。
除了临床医疗机构，在论文的署名单位中，还可以看到干细胞研究中心、细胞治疗中心、生物科技公司等作者单位。这些“中心”和“生物公司”即是干细胞成品或干细胞培养技术的提供者。
位于天津的“国家干细胞工程技术研究中心”是国内最大的干细胞研究机构，于2002年4月经国家科技部批准组建。该中心目前已在国内多个省份设立分中心、协作研究单位和转化基地。除了基础研究，中心还向协作单位和转化基地输出技术和干细胞“产品”，合作开展相关领域的应用研究。
由于缺乏必要的监管和资质审查，很多临床机构得以打着“中心”协作单位或转化基地的旗号大势宣传和开展干细胞临床治疗项目，并向患者收取高额的治疗费用。《经济半小时》曝光的上海某医院即为转化基地之一。
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生物科技公司是干细胞临床应用的幕后推手
由于涉及重大伦理学问题以及安全性，欧美国家的卫生管理部门对干细胞研究，目前仅限于个别疾病的临床研究。生物科技公司推动了干细胞的临床应用。
泰国是干细胞临床应用研究监管相对宽松的国家之一。曼谷法新社曾报道，截至2006年底，泰国曼谷的四家医院已对世界各地的200多名病人开展了心脏干细胞治疗。“尽管现在还不能确定这种治疗是否能让病人活得更久，但至少能缓解疼痛，提高他们的生活质量”，泰国心脏协会主席、湄南（Chao Phya）医院院长素帕猜在接受法新社采访时称。用以移植的干细胞则来源于以色列喜瑞达公司(Thera Vitae)，其泰国分公司总裁那林说：“我们计划今年在泰国增加另外三四家医院，进行心脏干细胞治疗。因为存在管制性的规定，美国和欧洲在这个领域落后泰国7年～10年。”上述干细胞治疗的费用约为3万美元。
在中国，干细胞治疗已经从细胞的来源、制备到对病人的营销、治疗，都已形成了一个完整的产业链，而在这其中，每一个环节都是盈利的。以利用脐带血干细胞为例，采集脐带血的成本约300元，在体外经过一系列的培养过程后，用到病人身上可能是4万甚至8万元，中间的利润是相当高的。
深圳市北科生物科技有限公司是目前干细胞治疗领域国内运作最成功的生物公司，其官方网站上的公司简介称，北科生物是中国专业从事干细胞基础研究、临床应用研究及干细胞技术服务的生物高科技企业。这家成立于2005年7月的生物企业先后于2006年9月和2009年12月被认定为深圳市高新技术企业和国家高新技术企业。公司还宣称拥有在干细胞研究领域成果卓越的多位院士及国内外学者领衔的专业技术研发团队；截至2009年，北科干细胞技术已经治疗病人6000多例，其中包括美国、加拿大、英国、匈牙利等40多个国家的500多名国外患者，获得了显著的治疗效果。
鉴于国内干细胞治疗糖尿病的乱象，中华医学会糖尿病学分会于2010年12月发表了《关于干细胞治疗糖尿病的立场声明》。声明称，干细胞治疗研究为更好地治疗糖尿病提供了美好的前景，中华医学会糖尿病学分会鼓励开展干细胞治疗糖尿病的基础和临床研究。但是，干细胞治疗糖尿病尚处于临床应用前的研究阶段，临床机构开展的任何相关研究必须符合遵守国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》和国内有关干细胞研究的道德伦理准则和相关指南或管理规定；临床研究方案必须得到临床试验实施者所在医疗或研究机构伦理委员会的批准。声明特别指出，干细胞治疗糖尿病的相关研究不得向参加临床试验的糖尿病患者收取与临床试验相关的费用。
展望
2010年9月，《2010年细胞治疗研究进展与临床应用前沿研讨会》在天津召开。本次大会主席、国家干细胞工程技术研究中心韩忠朝介绍称，造血干细胞技术、间充质干细胞技术、内皮干细胞技术、细胞免疫治疗等已证明是安全有效的成体细胞疗法，国家应坚定不移地支持将这些技术迅速、科学地用于临床。
从科学的角度看，干细胞研究是一项旨在改善人类健康的伟大事业。但是，不成熟的、不安全的干细胞治疗方式不仅给人们带来健康的隐忧，也可能让公众错误地理解干细胞疗法。面对国内干细胞治疗的乱象，相信国内的专家学者也是始料未及。
看来，如何对干细胞治疗研究进行监管已经是放在政府相关部门面前亟待解决的问题。
（作者：刘荣军）