美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)于2021年3月26日批准了首个靶向B细胞成熟抗原(B cell maturation antigen, BCMA)的CAR-T疗法，治疗成人的一种血液系统恶疾——复发性或难治性多发性骨髓瘤。

Abecma(idecabtagene vicleucel)关键的2期研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上。这项批准是基于对127名患者进行的KarMMa试验，其中100人接受了Abecma，一种基因改造自体T细胞的免疫疗法。Abecma的总应答率是72%，28%的人对其完全应答。Abecma是一种一次性个性化治疗，(300～460)×106个CAR-T细胞。该疗法附带一个黑框警告，包括毒性血液学效应和细胞因子释放综合征。

该CAR-T细胞治疗是由百时美施贵宝和蓝鸟生物开发的，它识别并结合BCMA。BCMA是一种细胞表面蛋白，在多发性骨髓瘤的B细胞上表达。这种限制性的表达方式使BCMA成为许多骨髓瘤免疫治疗的首选抗原，也包括其他CAR-T细胞和双特异性抗体。

2020年，葛兰素史克公司生产的抗体-药物偶联物Blenrep(belantamab maflotin)获得了FDA和欧盟委员会的批准。Blenrep结合了一种针对BCMA的人源化单克隆抗体和一种抑制微管聚合的细胞毒剂：monomethyl auristan。抗BCMA单抗靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA，之后被肿瘤细胞内化，释放出非渗透性的细胞毒性物，发挥抗肿瘤作用。

Abecma是百时美施贵宝第二个

获批的CAR-T细胞疗法。第一个是靶向CD19抗原的Breyanzi(lisocabtagene maraleucel)。

参考文献：Idecabtagene vicleucel in relapsed and refractory multiple myeloma[J].New England Journal of Medicine 2021,384:705-716