系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus,SLE)是中国人群好发的自身免疫性疾病之一,其中60%的患者合并狼疮性肾炎(lupus nephritis,LN),而LN是中国人群最常见的继发性肾小球肾病。据统计,国内SLE患者超过100万人,而LN是SLE患者死亡的主要原因。目前治疗SLE或LN的国际标准方案是上世纪七八十年代美国国立卫生研究院提出的静脉用环磷酰胺联合激素冲击治疗方案,但此种治疗方法一般起效慢,且部分患者无效,不良事件发生率高,尤其是性腺损害和感染。
近年来,国内外不断报道各类新型免疫抑制剂(如霉酚酸脂、硫唑嘌呤和环孢素等)可有效治疗SLE或LN,且安全性较高,但这些药物均没有获得过国家食品药品监督管理局(SFDA)的批准,都是超适应症用药。
2002年,在长征-欣凯组织下,由北大医院肾脏病研究所王海燕教授牵头,联合全国9家医院进行了爱若华诱导治疗活动增殖性LN的多中心、平行对照、Ⅲ期临床试验。该研究共纳入184例LN患者,对照药物为环磷酰胺,其中52例试验组患者进行了长期随访,最长随访时间达78个月。研究结果显示,爱若华能有效诱导缓解LN,总有效率约80%(与环磷酰胺相当),能显著降低患者的尿蛋白和 SLEDAI,升高血清白蛋白和补体水平;而维持缓解期爱若华能保持肾脏功能长期稳定,减少复发。值得注意的是,爱若华能逆转部分患者的肾脏病理,对难治性狼疮性肾炎仍然有效,且安全性良好。
2009年4月,苏州长征-欣凯制药有限公司(长征-欣凯)生产的国家一类西药“爱若华”(来氟米特片)(原适应症为成人类风湿关节炎)经过7年的药物再次研发,得到了SFDA批准,获得了治疗LN的新适应症。爱若华是SFDA首个批准具有LN适应症的治疗药物。
(作者:王敏骏)