随着生物经济的到来，生物工程药物产业正在飞速发展。美国食品药物管理局早在1982年就批准了首个基因工程药物——重组人胰岛素，之后以重组蛋白质为主的基因工程药物、预防或治疗用疫苗、核酸药物、小分子多肽药物等相继面市。2009年2月6日，美国食品药物管理局批准了世界首个转基因动物生产的药物ATryn®。

这个药物是由转基因山羊的乳腺产生的，主要成分为人抗凝血酶蛋白，可抑制血液中凝血酶活性，对治疗抗凝血酶缺失症有显著效果。研究者首先将人抗凝血酶基因连接到乳腺组织特异性表达载体上，然后将构建的载体用显微注射的方法注入山羊的受精卵，出生后的山羊即带有转基因动物乳腺生物反应器，这样的山羊产出的羊奶中就含有人抗凝血酶蛋白了。抗凝血酶蛋白是人血液中重要的抗凝血因子，抗凝血酶缺乏症患者，其血液易于凝结，如果凝结的血块流经肺部或脑部可引起栓塞，严重者甚至导致死亡。抗凝血酶蛋白作为药物很难从人血中提取，而且由于其分子结构复杂，利用微生物发酵系统往往不能表达，利用转基因动物乳腺生物反应器体系则为生产这些分子结构复杂、临床来源少的药物提供了可靠途径。

我国在本世纪初也开始转基因动物乳腺生物反应器的研究，上海交通大学医学遗传研究所已建立了分别表达乳铁蛋白、白蛋白、凝血因子Ⅸ等蛋白的转基因动物乳腺生物反应器，目前已进入临床试验阶段。（编译：李晓晨）