美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）在加速审评和审批新药方面，面临持续压力。虽然《二十一世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）于2016年12月签署成为法律，该法案包括一些改革，是为了进一步简化FDA的评估，但药品监管审查过程的速度还是受到《处方药用户付费法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）的限制。随着美国国会准备在2017年10月PDUFA到期前考虑其重新授权，FDA的监管审评速度将重新受到详细审查。为给这次讨论提供参考，美国哈佛大学医学院附属布莱根和妇女医院的Downing等人比较了FDA及欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）2011至2015年间批准新药的审评时间。
研究人员确认了2011年至2015年间FDA或EMA所有批准的新药，并按照治疗领域和孤儿药地位进行分类；随后，研究人员提取出关键的监管日期，采用Wilcoxon检验，比较两家机构的中位总审评时间（即批准前的监管审查的总天数）之间的差异，P值为0.0125，用于调整以进行多重比较。
FDA在2011到2015年间共批准了170种新药，EMA批准了144种。所批准药物的治疗领域在这两个机构是相似的，虽然FDA比EMA指定了更多批准药物的孤儿药地位（43.5% vs 25.0%，P<0.001）。比较来看，FDA的中位总审评时间为306天（四分位数间距，239至371）， EMA的中位总审评时间为383天（四分位数间距，327至446）（P<0.001）（图1）。在治疗癌症和血液病药物以及被指定为孤儿药地位的药物的总审评时间方面，FDA比EMA短，但在其他治疗领域情况不是这样。在FDA和EMA共同批准的142种治疗药物中，FDA平均总审评时间为303天（四分位距，202至365），EMA平均总审评时间为369天（四分位距，322至420）（P<0.001）。
对于2011年至2015年间FDA及EMA批准的新药，FDA的审评时间较EMA平均少60天。这两家审评机构在总审评时间上的差异程度与研究人员之前报道的2001年至2010年间批准的药物的审评时间的差异程度是相似的，甚至大于之前报道（N Engl J Med 2012;366:2284-2293）的差异。该研究结果再次表明FDA在审批新药方面一直较EMA速度快，而且可能为PDUFA的重新授权的讨论提供了参考。（作者：孟建强）
参考文献：New England Journal of Medicine 2017;376:1386-1387