近半个世纪以来，对于胃肠道血管发育不良所导致的出血，早期的常规治疗方案是选择雌激素和孕激素止血治疗。之后的随机对照研究结果显示，激素治疗无助于改善患者出血状况及输血需求，目前消化系统内窥镜术凝血治疗成为第一选择。血管发育不良会引起患者在数月或数年内复发，因此内窥镜凝血治疗也需要在长时期内重复应用，患者依从性较差。

沙利度胺在二十世纪六十年代因为胎儿致畸事件退市，随后人们发现其具有抑制TNF-α及新生血管生成作用，并逐渐尝试将其应用于多种疾病，包括血液肿瘤、风湿病、实体肿瘤等，并获得FDA批准应用于多发性骨髓瘤和麻风结节红斑的治疗。

一项2016年发表的随机对照研究证实，沙利度胺治疗胃肠道血管发育不良所导致的出血疗效显著，随后的非对照研究提示，沙利度胺也可以有效治疗遗传性出血性毛细血管扩张症。虽然有这样的研究结果支持，出于对沙利度胺致畸不良事件的担忧，目前在多数医院内窥镜凝血治疗仍然是消化道出血的首选治疗方案。但是我们需要认识到，发生消化道发育不良相关性出血的女性患者，大多为老年无生育能力女性，所以对于该部分人群不用担心致畸问题。外周神经病变等不良反应可能限制了沙利度胺的应用，在密切监测下沙利度胺显示出良好的安全性。

沙利度胺是治疗血管畸形所导致的消化道出血的非常有价值的药物，但是由于其特殊的历史因素，在西方国家中对其致畸性不良反应的过度考虑，限制了沙利度胺的临床推广，从而导致沙利度胺未能广泛应用。除了致畸性以外，潜在的外周神经病变是临床上沙利度胺最受关注的副反应，特别是对于长期应用的患者，这可以通过密切监测来避免。（作者：赵永刚)

参考文献：World journal of gastroenterology 2016;22:3158-3164