一种含有大麻衍生物大麻二酚 (CBD) 的药物获批用于治疗1岁及以上患者与结节性硬化症 (TSC) 相关的癫痫发作。TSC是一种遗传疾病，可导致良性肿瘤在全身生长。每6000人中就有1人患有TSC。

该药物的商品名为Epidiolex，是唯一一个FDA批准的将CBD作为有效成分的药物。Epidiolex在2018年获批用于治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。

FDA官员提到，Epidiolex的有效性在一项临床试验中得到验证。该研究共入组了224例TSC相关癫痫反复发作的患者，并且这些患者以往服用过至少1种抗癫痫药。试验结果在2019年美国癫痫学会会议上发表。这些患者被随机分配接受每天 25或50mg/kg含CBD液体溶剂或安慰剂治疗，为期16周。低剂量组患者TSC相关癫痫发作降低了49%, 高剂量组患者癫痫发作降低了48%，而安慰剂组降低了27%。

FDA官员指出，应监测患者的情绪变化或自杀想法和行为。他们补充道，Epidiolex在一些患者中会引起肝损伤。

参考文献：Journal of the American Medical Association 2020;324; 11:1026