土耳其伊斯坦布尔医学院的Ahmet GÜl等人开展的一项开放标签初步研究显示，康纳单抗（canakinumab）可有效控制对秋水仙碱耐药的家族性地中海热（family Mediterranean fever，FMF）复发。

FMF是一种最常见的遗传性自身免疫性疾病，以反复发作的发热伴浆膜炎或滑膜炎为特征。秋水仙碱作为FMF的标准治疗药物，对大多数患者安全有效，若治疗无效或不耐受则没有替代疗法。

大多数FMF患者为MEFV基因突变的常染色体隐性遗传。这种基因突变会导致炎症反应中的白介素1β（interleukin-1β，IL-1β）增加，抑制IL-1的活性可能降低FMF急性发作的频率和严重程度。

康纳单抗是完全人源抗IL-1β单克隆抗体，半衰期4周，与人IL-1β结合后可抵消其促炎效应。为初步了解用康纳单抗治疗对秋水仙碱耐药或不耐受的FMF患者的安全性和有效性，研究者在当地招募了13例对秋水仙碱耐药且既往3月内发作1次以上的FMT患者，常规给予秋水仙碱1.5mg～2.0mg/天，观察30天。9例复发者在发作时予康纳单抗150mg皮下注射一次，再观察30天，且每隔4周给药一次，直至疗程满12周。给药间隔期内若病情发作，则将康纳单抗增量至300mg临时给药一次。随访2月。主要有效性指标为发作频率降低50%或更多的患者比例，次要终点指标为末次给药后的病情稳定时间和简明健康调查量表（36-item short-form health survey，SF-36）反映的生活质量变化。

结果显示，9例患者的发作频率均下降了50%以上，仅1例患者在治疗期间发作一次。治疗期间，血清C反应蛋白和β淀粉样蛋白均维持低水平。治疗第8天，SF-36评分显著改善。5例患者在随访期间发作一次，离末次给药平均间隔71天。未见特殊不良事件。

研究者认为，当FMF患者对秋水仙碱耐药或不耐受时，康纳单抗或许是安全有效的治疗选择。他们计划在这类患者中进一步发掘康纳单抗的治疗潜力，优化给药方案。（作者：邱梅)

参考文献：Arthritis Research & Therapy 2015;17:243