心血管疾病是导致死亡的主要原因，应用他汀类药物进行降胆固醇治疗是最有效、最安全、性价比最高的降低心血管疾病风险的治疗方法。抑制酰基辅酶A-胆固醇酰基转移酶（acyl coenzyme A:cholesterol acyltransferase，ACAT）是一种潜在的靶点治疗方式。ACAT是细胞内唯一合成胆固醇酯的酶，在细胞和生物体胆固醇代谢平衡中起非常重要的作用。有研究表明，动脉粥样硬化、神经系统的阿尔茨海默氏病及结石等疾病都与ACAT密切相关。

2009年《Journal of the Amer-ican Medical Association》杂志发表了一项关于ACAT抑制剂Pacti-mibe治疗动脉粥样硬化有效性和安全性的临床试验结果。这是一项前瞻性、随机、分层、双盲安慰剂对照试验。受试者为2004年2月1日～2005年12月31日在美国、加拿大、欧洲、南非和以色列40家诊所诊断的892例杂合子家族性高胆固醇血症患者。受试者随机分为2组，试验组每天服用100mg的Pactimibe（n=443例）；安慰剂组（n=438例），每天服用相同剂量的安慰剂，两组均联合标准的降脂治疗。在基线、随访12个月、18个月和24个月时进行超声检查，测量颈动脉内中膜厚度（carotid intima-media thickness ，CIMT)。研究发现，治疗6个月时，试验组和安慰剂组低密度脂蛋白胆固醇（low-density lipoprotein cholesterol，LDL-C）水平分别比基线时增加7.3%和1.4%。12个月时，试验组平均CIMT比安慰剂组增厚0.014mm。研究结果表明，在家族性高胆固醇血症患者中，和安慰剂组相比，Pactimibe在治疗动脉粥样硬化上无效，心血管事件（心血管死亡、心梗、中风）的发生率增高。由于上述研究结果，该项研究提前终止于2005年10月26日。（编译：马驰）